Výzkumníci z UF testují genovou léčbu.

[Franta]

....
VVýzkumníci z University of Florida obdrželi grant $40,000 od Národní RS společnosti v USA k otestování techniky genové léčby na myši zacílené na pomoc tělu aby se samo nepovažovalo za cizorodého útočníka - což je proces známý jako imunitní tolerance - v počátečních stádiích roztroušené sklerózy. Jestli budou výzkumníci moci znovu vytvořit tuto toleranci, tak budou moci předejít útokům imunitního systému s technikou, která by mohla být použita na velkém množství pacientů.

"V minulých letech jsme se hodně naučili o tom jak manipulovat s tolerancí s použitím genové léčby,"řekl Brad E. Hoffman, Ph.D., profesor pediatrie z UF College of Medicine. "Tolerance je způsob vašeho těla jak nereagovat na látky které by jinak způsobily imunitní odezvu tak, že nemáte imunitní odezvu na cokoliv. U roztroušené sklerózy ztrácí tělo schopnost rozpoznávání toho co je tělu vlastní a toho co ne, takže začíná útočit na své vlastní nervové buňky."

...

Běžně je genová léčba použita k napravení chybných genů v těle. V tomto případě výzkumníci dopraví geny zodpovědné za mozkové bílkoviny do jater přes neškodný virus AAV v naději, že nastartuje produkci regulačních T-buněk. Tyto T-buňky, které potalčují imunitní systém, jsou zásadní protože účině vypínají imunitní útok v mozku, řekl Hoffman. Výzkumníci injekčně vpraví tento gen konkrétně do jater, protože tento orgán vyfiltruje nežádoucí imunitní odezvy.


"Cokoliv se filtruje přes játra pro detoxifikaci," řekl Hoffman. Díky tomu mají játra přirozenou schopnost navodit imunitní toleranci. Z jiných studií genové léčby jsme zjistili že je v játrech možné udělat buňky tolerantní k tomu genu, který do nich vložíte."

Jiné výzkumné týmy z USA se také snaží nastartovat imunitní toleranci k boji s roztroušenou sklerózou. Nicméně jejich studie zahrnují vývoj osobní léčby pro konkrétní pacienty. Práce výzkumníků z UF je zcela nová protože je zde naděje vyvinutí techniky, která by mohla být použitá na velkém množství pacientů.

"Každý má různé typy regulačních buněk a receptorů," řekl Hoffman. "Injekčním vpravením genu zodpovědného za nějakou mozkovou bílkovinu umožňujeme individuálnímu tělu si vyrobit konkrétní T regulační buňky, které pořebuje.

"Jestli to funguje, tak je to potenciálně více klinicky proveditelné, cenově efektivní ve velkém měřítku."

....

http://news.medinfo.ufl.edu/articles/fr ... sclerosis/