Většina pacientů s RS zůstává bez relapsu 6 let po HSCT

[Franta]

Většina pacientů s RS zůstává bez relapsu 6 let po transplantaci kmenových buněk
Zlepšení může vést k tomu, že pacienti mohou znovu nastoupit do zaměstnání
Margarida Maia, PhD avatar
Přibližně 4 z 5 lidí s relabující-remitentní roztroušenou sklerózou (RRMS), kteří podstoupí transplantaci kmenových buněk, zůstávají bez relapsů po dobu nejméně šesti let, což se může projevit v možnosti vrátit se do zaměstnání, naznačuje malá studie z Norska.
Studie "Autologní transplantace krvetvorných kmenových buněk pro roztroušenou sklerózu: byla publikována jako krátká zpráva v časopise Multiple Sclerosis Journal.
RR-RS je nejčastějším typem roztroušené sklerózy (RS), který představuje přibližně 90 % všech nově diagnostikovaných případů. Lidé s touto formou nemoci procházejí obdobími, kdy se u nich náhle objeví nové nebo zhoršující se příznaky, tzv. relapsy nebo vzplanutí, po nichž následují období remise, kdy se příznaky zmírní nebo vymizí.
Obecně platí, že u pacientů, kteří mají častější relapsy a hůře se zotavují z příznaků během remisí, se rychleji hromadí invalidita, což může být náročné pro každodenní život a práci. I při úpravách na pracovišti mohou potřebovat snížit počet pracovních hodin a někteří si již nemusí být schopni udržet zaměstnání.
Hromadící se důkazy naznačují, že autologní transplantace krvetvorných kmenových buněk (HSCT) neboli transplantace kmenových buněk může pomoci při recidivujících formách RS, zejména pokud je nemoc aktivnější nebo pacient nereaguje na dostupnou léčbu RS.
Cílem tohoto zákroku je obnovit imunitní systém a zkrotit nadměrný zánět, který je příčinou RS, a pomoci pacientům dostat se do trvalého období remise.

Dlouhodobý přínos transplantace kmenových buněk
Transplantace kmenových buněk zahrnuje odběr pacientových vlastních krvetvorných (neboli krvetvorných) kmenových buněk z krevního řečiště nebo kostní dřeně. Poté se podá chemoterapie a/nebo ozařování, aby se zlikvidoval imunitní systém, a kmenové buňky se vlijí zpět, aby se vytvořil zcela nový imunitní systém. Teoreticky se tak vytvoří imunitní buňky, které nejsou připraveny k útoku na nervový systém, což pomůže snížit zánět, který je dlouhodobě příčinou RS.
Vědci z Norska zkoumali dlouhodobý přínos tohoto postupu u 29 dospělých osob, průměrného věku 31 let, které měly v roce před podáním autologní HSCT nejméně dva relapsy, přestože užívaly léčbu modifikující průběh nemoci (DMT). Většina pacientů užívala dvě až čtyři DMT.

Po průměrnou dobu 70 měsíců (téměř šest let) si přibližně dvě třetiny pacientů (69 %) udržely stav označovaný jako bez známek aktivity onemocnění (NEDA-3), což znamená, že u nich nedošlo k recidivám, nezhoršila se invalidita a na snímcích magnetické rezonance se neobjevily žádné známky nové aktivity onemocnění.

Mezi těmi, u nichž se objevily známky aktivity onemocnění, se nejčastěji jednalo o nové oblasti poškození na snímcích MRI, které byly pozorovány u 21 % pacientů. Relapsy byly pozorovány u 17 % a potvrzená progrese postižení u 10 %. Obecně měli pacienti s aktivitou onemocnění před transplantací výrazně vyšší míru postižení.

Zatímco u 10 % došlo k progresi postižení, což bylo určeno trvalým nárůstem skóre na stupnici EDSS (Expanded Disability Status Scale), u 38 % došlo ke zlepšení postižení, což znamená, že se jejich skóre EDSS snížilo. U zbývajících bylo skóre stabilní. Po pěti letech se medián skóre EDSS snížil o 0,4 bodu ve srovnání s obdobím před transplantací.

Přínosy byly pozorovány navzdory použití nemyeloablativního režimu, při kterém pacient dostává méně agresivní chemoterapii a/nebo ozařování, aby se potlačil imunitní systém natolik, že se nové kmenové buňky mohou usadit v kostní dřeni.

"Naše zjištění ukazují, že nemyeloablativní HSCT představuje terapeutickou alternativu s podobnou nebo lepší odpovědí, pokud jde o aktivitu onemocnění," napsali vědci, kteří také sledovali, jak se po transplantaci změnil stav zaměstnání. Před autologní HSCT pracoval na plný úvazek pouze jeden z 29 účastníků (3 %), po dvou letech to bylo 10 (33 %) a po pěti letech 15 (52 %). Pět (17 %) pacientů mělo před transplantací plný pracovní úvazek, který se po pěti letech od transplantace zvýšil na 10 (35 %). Podle výzkumníků tento nárůst odrážel "stejný rozsah pacientů, kteří nedosáhli NEDA".

V průběhu sledování se u 17 % pacientů vyvinulo autoimunitní onemocnění štítné žlázy a u 62 % došlo k selhání vaječníků. Přesto se 17 % pacientek narodily děti, přičemž jedné z nich byla po transplantaci transplantována tkáň vaječníků.

"Pozitivní a trvalé výsledky týkající se aktivity onemocnění a pracovní účasti vyvolávají otázku, zda by více pacientů s RS nemělo být léčeno HSCT namísto moderních DMT," napsali vědci.

https://multiplesclerosisnewstoday.com/ ... ransplant/