Remyelinizační terapie zraku - nanočástice zlata CNM-Au8

[vychodocech]

Studie CNM-Au8 zlepšuje vidění.

strojový překlad:

Clene Nanomedicine sdílel časné výsledky studie VISIONARY-MS což naznačuje, že CNM-Au8 - vyšetřovací remyelinizační terapie vede k „pozoruhodným“ trendům v lepším vidění a k výhodám v mobilitě a manuální funkci u pacientů s relabující roztroušenou sklerózou (MS) s chronickými problémy se zrakem.

Tato zjištění byla prezentována na společném sympoziu NAIMS-IMSVISUAL na Americas Committee pro léčbu a výzkum v roztroušené skleróze (ACTRIMS) Forum 2020, které se koná 27. - 29. února na Floridě, Robertem Glanzmanem, MD, hlavním vedoucím lékařem Clene.

Jeho přednáška je nazvaná „Studie VISIONARY-MS: Zdůvodnění návrhu fáze 2, základní data a prozatímní slepé výsledky.“

CNM-Au8 je potenciální remyelinační terapie pro MS a další neurodegenerativní poruchy, včetně Parkinsonovy choroby a amyotropní laterální sklerózy (ALS).

Skládá se z roztoku nanočástic zlata (Au) s patentovanou krystalovou strukturou, které působí na podporu důležitých reakcí souvisejících s energií v buňkách, což je proces, který Clene nazývá nanokatalýzou.

Tím je CNM-Au8 navržen tak, aby zvyšoval energetické rezervy v neuronech a buňkách produkujících myelin (oligodendrocyty) a zároveň snižoval toxické metabolické vedlejší produkty. Očekává se, že tento proces zlepší přežití a funkci neuronů a podpoří schopnost oligodendrocytů vytvářet nový myelin.

Předklinické testy na myších prokázaly, že CNM-Au8 stimuluje produkci nových myelinů a zvyšuje počet nervových vláken zabalených do myelinu v mozku a míchy, což umožňuje zvířatům získat motorické schopnosti.

VISIONARY-MS (NCT03536559) je pokračující studie fáze 2, která zkoumá účinnost a bezpečnost CNM-Au8 jako remyelinizační a neuroprotektivní léčbu dospělých s problémy se zrakem v důsledku relabující-remitující MS (RRMS).

Způsobilí pacienti musí mít chronickou optickou neuropatii (poškození zrakového nervu), se zrakovým postižením a bez epizod akutní optické neuritidy do šesti měsíců před vstupem do studie, a také neaktivní onemocnění (definováno jako relaps bez MS) v rámci předchozí tři měsíce.

Až 150 pacientů (ve věku 18 až 55 let) je náhodně přiřazeno k CNM-Au8 při nízké dávce (15 mg) nebo vysoké dávce (30 mg) nebo k placebu, každý den po dobu šesti měsíců (24 týdnů). Je třeba poznamenat, že jsou povoleny současné imunomodulační terapie MS.

Hlavním měřítkem účinnosti studie je zlepšení vidění s nízkým kontrastem, jak je určeno ostrostí písmen s nízkou kontrastem (oční vyšetření pomocí grafu s nízkým kontrastem mezi jeho písmeny a pozadím) po 24 týdnech léčby.

Sekundární cílové ukazatele zahrnují elektrofyziologická měření remyelinizace (mfVEP, vizuální test, který měří rychlost vedení elektrických signálů mezi neurony zrakového systému), kognitivní funkce, úrovně postižení, pohyblivost a funkce horní končetiny (paže a dexterita rukou) jako zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) mozkových lézí, vyšetření zrakového nervu a dalších vizuálních testů. Tyto zkušební cíle budou měřeny po 24 týdnech a až do 48 týdnů léčby.

Úplné výsledky studie se očekávají do poloviny roku 2021.

V ACTRIMS předložil Glanzman předběžné zaslepené údaje od prvních 34 účastníků (21 žen a 13 mužů; průměrný věk, 37,7) zařazených do studie, kteří byli léčeni CNM-Au8 po dobu až 36 týdnů.

Výsledky ukázaly „významná střední vylepšení“ v jejich ostrosti s nízkým kontrastem písmen, stejně jako ve standardním funkčním / klinickém skóre MS v chůzi (hodnoceno pomocí časovaného testu s 25 stopami chůze), funkce paže a ruky (měřeno pomocí testu 9-Hole Peg) ) a kognitivní funkce (měřeno pomocí testu symbolických číslic).

Dosavadní údaje o bezpečnosti ukazují, že CNM-Au8 je dobře tolerován a většina nepříznivých účinků je mírná - jmenovitě bolesti hlavy, infekce horních cest dýchacích a bolest v krku. Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky související s léčbou.

"Tyto předběžné výsledky jsou povzbudivé, když postupujeme k dosažení kritických nenaplněných terapeutických cílů remyelinizace a neuroprotekce u pacientů s roztroušenou sklerózou," uvedl Glanzman v tiskové zprávě.

"Tato data přispívají k rostoucímu počtu klinických důkazů, které prokazují, že CNM-Au8, suspenze katalytických nanokrystalů s čistým povrchem a nanesených na povrchu, má jedinečnou schopnost zlepšit remyelinizaci a zajistit axonální neuroprotekci," dodal Glanzman. "Konzistentní mediánová zlepšení pozorovaná napříč funkčními doménami MSFC [mobilita, funkce paže / ruky a kognitivní funkce] v populaci účastníků ve VISIONARY-MS jsou vzrušující."

https://multiplesclerosisnewstoday.com/ ... n-au8-rrms