výsledky studie fáze 2 BTK blokátoru SAR442168

[vychodocech]

Jsou tu výsledky studie BTK blokátoru (enzymu) - studie fáze 2 - SAR442168. A zatím to vypadá velmi dobře.....


strojový překlad:

Experimentální inhibitor BTK SAR442168 vykázal přijatelný bezpečnostní profil a splnil svůj primární koncový bod - významné snížení počtu nových lézí viditelných při skenování mozku - ve studii fáze 2 u lidí s roztroušenou sklerózou (MS), výsledky studie ukazují.

SAR442168, dříve známý jako PRN2246, je orální, malá molekula, kterou společně vyvíjejí Principia Biopharma a Sanofi Genzyme. Funguje tak, že inhibuje Brutonovu tyrosin kinázu (BTK), protein důležitý pro proliferaci imunitních buněk, zejména B-buněk. Blokováním BTK se očekává, že SAR442168 může redukovat zánět, který poškozuje nervový systém při MS.

V předchozí studii fáze 1 (ACTRN12617001457336) provedené u zdravých dobrovolníků vykazoval SAR442168 dobrý bezpečnostní profil, aniž by byly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky související s léčbou. Důležité je, že data z této studie také ukázala, že SAR442168 může procházet hematoencefalickou bariérou, která velmi selektivně řídí, jaké sloučeniny mohou a nemohou vstoupit do mozku z krevního řečiště.

"Věříme, že náš inhibitor BTK má potenciál transformovat způsob léčby MS," uvedl v tiskové zprávě John Reed, MD, PhD, vedoucí výzkumu a vývoje v Sanofi. "Tato molekula může být první B-buňkou zaměřenou na MS terapii, která nejen inhibuje periferní imunitní systém, ale také prochází hematoencefalickou bariérou, aby potlačila imunitní buňky, které migrovaly do mozku."

Do fáze 2 studie (NCT03889639), financované Sanofi, bylo přihlášeno 120 lidí s relabující RS, mezi 18 a 55 lety.

Zkouška měla design „cross-over“. Účastníci byli rozděleni do dvou skupin po 60. Jedna skupina obdržela jednu ze čtyř dávek SAR442168 během prvních 12 týdnů studie, pak se „zkřížila“ a dostalo placebo po dobu dalších čtyř týdnů. Druhá skupina dostávala stejnou léčbu, ale v opačném pořadí - nejprve, čtyři týdny placeba, poté 12 týdnů SAR442168 v jedné ze čtyř dávek. Tento návrh umožňuje účastníkům sloužit jako jejich vlastní kontroly a minimalizuje množství léčby placebem potřebné k dosažení smysluplných výsledků.

Podle Sanofiho dosáhla léčba pomocí SAR442168 primárního koncového bodu studie, čímž se po 12 týdnech léčby významně snížil počet nových, aktivních gadoliniových (Gd) zesilujících T1-hyperintenzních mozkových lézí. Tyto léze, viditelné při skenování mozku pomocí magnetické rezonance (MRI), označují oblasti s poškozením nervového systému.

Výsledky bezpečnosti ve studii fáze 2 byly srovnatelné s předchozími studiemi fáze 1. Podrobnější výsledky nové studie se plánují na nadcházejících lékařských schůzkách.

"Tyto klinické výsledky nás povzbudily a těšíme se na rychlý pokrok našeho inhibitoru BTK pronikajícího do mozku do klíčových klinických studií," řekl Reed.

Očekává se, že fáze 3 klinických testů SAR442168 jak u relabujících, tak u progresivních forem RS začne v polovině roku 2020. Data ze studie fáze 2 budou použita pro stanovení léčebné dávky podané v těchto nadcházejících studiích.

Účastníci, kteří dokončili 16 týdnů fáze 2, mají navíc možnost přihlásit se do rozšířené studie (NCT03996291).

https://multiplesclerosisnewstoday.com/ ... -sclerosis

o této látce jsme psali v minulosti zde: https://ereska.net/viewtopic.php?f=8&t=2405