Transplantace kmenových buněk ukazuje snížení invalidity

[Franta]

Transplantace kmenových buněk ukazuje možnosti ve snižování invalidity u pacientů s roztroušenou sklerózou.
Výsledky z prvotní studie ukazují, že léčba pacientů s RR RS transplantací nemyeloablativních hematopoetických kmenových buněk bya spojena se zlepšením v měřítcích invalidity a kvality života.

50% pacientů s roztroušenou sklerózou nemůže do 10ti let od diagnózy pracovat v zaměstnání nebo do 25ti let nemůže chodit.
Navzdory ročním nákladům přibližně $47,000 (cca 1,2 milionu Kč) na léčbu pacienta v USA schválená neexistuje léčba která by významně zvrátila neurologickou invaliditu nebo zlepšila kvalitu života, dle informací v pozadí tohoto článku.

Má se za to, že RS je imunitou řízená nemoc CNS. Autologní(požití našich vlastních buněk) transplantace hematopoetických(krevních) kmenových buněk (HSCT) je forma imunosuprese, ale na rozdíl od standardních imunosupresivních léků je autologní HSCT navržena aby restartovala imunitní systém než ho potlačovala.

Richard K. Burt, M.D., z Northwestern University Feinberg School of Medicine, Chicago, a kolegové zkoumali spojení nenmyeloablativní HSCT s neurologickou invaliditou a s jinými klinickými výsledky u pacientů s relaps remitující roztroušenou sklerózou (n = 123) nebo se sekundárně progresivní roztroušenou sklerózou(n = 28) léčenými v 2003 a 2014.

Naše analýzy byly dostupné pro 145 pacientů s dobou sledování 2,5 roku. Co se týče invalidity tak tam bylo významné zlepšení u 41 pacientů (50% pacientů testovaných ve dvou letech) a 23 pacientů (64% pacientů testovaných ve čtyřech letech). "K našim znalostem, to je první zpráva o významném a trvale udržovaném zlepšení skóre EDSS po jakékoliv léčbě RS" píší autoři.

Obdržení HSCT bylo také spojeno se zlepšením fyzických funkcí, kognitivních funkcí a kvality života. Také tam bylo snížení v jiných měřítkách klinické závažnosti nemoci, objemu mozkových lézí spojovaných s ereskou pozorovaných na magnetické rezonanci. 4 roky bez relapsu bylo 80% a bez progrese bylo 87%

Vědci píší, že výběr pacientů je důležitý pro určení výsledků. "V post hoc analýzách se EDSS skóre nezlepšilo u pacientů se sekundárně progresivní RS nebo u těch u kterých trvá nemoc déle než 10 let."

Autoři stude upozorňují ,že výsledky jsou omezené, neboť to byla pozorovací studie bez porovnávané skupiny. "K definitivním závěrům bude potřeba znáhodněná klinická zkouška; nicméně tyto analýzy poskytují logický základ pro patřičný výběr pacientů a léčebné přístupy pro znáhodněnou studii."

http://www.sciencedaily.com/releases/20 ... 120640.htm