prvotřídní neuroochraná sloučenina,naděje zastavení progrese

[Franta]

Výzkumníci testují sloučeninu první ve své třídě pro neuroochranu a doufají že zastaví progresi eresky.
Grantem $500,000 na vývoj léku z NMSS bylo odměněno partnerství mezi týmem z "Icahn School of Medicine at Mount Sinai" a "Karyopharm Therapeutics Inc"

Dr. Patrizia Casaccia, MD, PhD, profesorka z oddělení neurověd, genetiky a genomiky z Icahn School of Medicine at Mount Sinai bude akademickou vedoucí. bude testovat účinnost nové sloučeniny Karyopharmy která může být podávaná orálně a která se zaměřuje na zastavení progresivní fáze nemoci. V 14ti měsíčním grantu, Dr. Casaccia také doufá že shromáždí informace které pomohou navrhnout budoucí klinické zkoušky pro léčbu roztroušené sklerózy.

Karyopharma se specializuje na syntézu Selektivních inhibitorů jaderného exportu, známé jako SINE sloučeniny. Má se za to, že tyto sloučeniny zabraňují příčině nezvratného poškození neuronů blokováním počátečních stádií neurodegenerace. Labolatoř doktorky Casaccii poprvně identifikovala jaderný export jako důležitý mechanismus ve spojení s počátečními událostmi které se dějí v neuronech a možná vedou k neurodegeneraci. Jako inhibitory, tyto nové sloučeniny zacilují jádra v neuronech a blokují akumulaci toxických látek v axonech. Axony jsou obaleny myelinem a mohou být zničené protože se zničil myelin nebo protože mohly být přímo pod útokem toxických faktorů které se akumulují během procesu roztroušené sklerózy. Neurodegenerativní symptomy jsou výsledkem ztráty myelinu. ......
Dr. Casaccia podtrhla tuto novou strategii ve vývoji léků pro RSku, "Jedinečné na této práci je, že SINE sloučeniny zacilují a zabraňují jadernému exportu, který je zásadně důležitý pro neurodegenerativní fázi této nemoci. Počáteční experimenty v její laboratoři byly povzbuzující. Na myším modelu, orální podání této nové sloučeniny myším s paralyzovaným ocáskem a zadními končetinami jim umožnilo znovu chodit.

"Myšlenka přebudování nervového systému a jeho ochrany před propuknutím eresky byla před několika lety pouze snem,"řekl Timothy Coetzee, Chief Advocacy, Services and Research Officer at the National MS Society.
"Nyní, díky úsilí výzkumné společnosti a stejně tak díky zacíleným investicím této RS společnosti můžeme vidět budoucnost ve které lidé s ereskou dostanou léčbu která by mohla obnovit to co již bylo ztraceno."

V partnerství s Karyopharm Therapeutics Inc bude Dr.Casaccia testovat tyto orální sloučeniny na předklinických modelech a odhalovat jejich mechanismy působení. Tato práce by nebyla možná kdyby NMSS neinvestovala $500,000 .......


http://www.eurekalert.org/pub_releases/ ... 112013.php