Transplantace kmenových buněk je účinnější než Lemtrada

[Franta]

Transplantace kmenových buněk překonává v léčbě RS přípravek Lemtrada: Studie

Transplantace kmenových buněk se ukázala být lepší než Lemtrada (alemtuzumab) při snižování aktivity onemocnění a zpomalování zhoršování postižení u lidí s vysoce aktivními relabujícími formami roztroušené sklerózy (RS), ukázala malá studie v Litvě.

Zatímco obě léčby byly v prvních letech podobně účinné, u pacientů, kterým byla podávána transplantace, se později začalo projevovat zlepšení postižení; u pacientů, kteří dostávali Lemtradu, se naopak projevovaly známky narůstání postižení.

"Vzhledem k těmto zjištěním by se měly zvážit klinické studie hodnotící účinnost [transplantace kmenových buněk] u pacientů s RS s těžkým postižením," napsali vědci.

Studie s názvem "Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation Is Superior To Alemtuzumab In Patients With Highly Active Relapsing Multiple Sclerosis And Severe Disability" byla publikována v časopise Multiple Sclerosis and Related Disorders.

Někteří pacienti s relabující roztroušenou sklerózou mají tzv. vysoce aktivní onemocnění, které je charakterizováno častějšími a závažnějšími relapsy s neúplným zotavením a také rychle narůstajícím postižením a lézemi na MRI.

Tito pacienti mohou vyžadovat agresivnější léčebné postupy. To může zahrnovat použití vysoce účinné chorobu modifikující terapie (DMT), jako je Lemtrada, která působí na vyčerpání populací imunitních buněk, které se podílejí na vzniku zánětu u RS.


Hromadící se důkazy naznačují, že autologní transplantace krvetvorných kmenových buněk (aHSCT), nebo jednoduše řečeno transplantace kmenových buněk, může u pacientů s vysoce aktivním onemocněním snížit aktivitu nemoci a zpomalit progresi postižení.


Cílem tohoto přístupu je v podstatě resetovat imunitní systém a znovu jej osídlit zdravými buňkami, které nebudou vyvolávat zánětlivé útoky na vlastní mozek a míchu, jak je tomu u RS.


Stručně řečeno, z krve se odebírají prekurzory vlastních krevních buněk (krvetvorné kmenové buňky), které se po chemoterapii vlijí zpět do těla pacienta, aby se zlikvidovaly stávající buňky a vytvořil se prostor pro nové, které nejsou připraveny napadat tkáně těla.


Přestože jednotlivé postupy a léky používané při transplantaci kmenových buněk jsou v USA schváleny, aHSCT není v této zemi pro RS výslovně schválena. Národní společnost pro roztroušenou sklerózu ji však podporuje u pacientů s vysoce aktivním onemocněním, kteří nereagovali dobře na jinou léčbu.


Několik malých studií sice naznačilo, že aHSCT může být lepší než Lemtrada při léčbě pacientů s velmi aktivním onemocněním, ale obecně stále chybí důkazy o tom, jak se oba přístupy srovnávají při dlouhodobé léčbě této populace.

Reálné výsledky zkoumané u 50 pacientů s RS s vysoce aktivním onemocněním

V této studii vědci zkoumali reálné výsledky 50 pacientů s relabující RS s vysoce aktivním onemocněním po zahájení léčby aHSCT (31 osob) nebo Lemtradou (19 osob) na klinice v Litvě v letech 2014-2021.

Osoby, které podstoupily transplantaci kmenových buněk, měly při zahájení léčby (výchozí stav) vyšší míru postižení a častěji než osoby ve skupině s přípravkem Lemtrada užívaly v minulosti vysoce účinnou DMT. Pacienti byli sledováni po dobu s mediánem 4,3 roku (aHSCT) a 4,9 roku (Lemtrada).

Během tohoto období měli jedinci užívající přípravek Lemtrada celkově vyšší roční míru relapsů a rychlejší progresi invalidity, hodnocenou pomocí rozšířené škály stavu invalidity (Expanded Disability Status Scale, EDSS), než ti, kterým byla provedena transplantace kmenových buněk.

Podíl pacientů užívajících přípravek Lemtrada, kteří dosáhli v prvních dvou letech bez známek aktivity onemocnění (NEDA-3) - definované jako absence relapsů onemocnění, progrese invalidity a aktivity na MRI - byl 44 %, což je výrazně méně než ve skupině pacientů léčených kmenovými buňkami (79 %).

Po druhém roce nebyly pozorovány žádné významné rozdíly v míře NEDA-3.

Podrobnější analýzy ukázaly, že jednotlivé složky NEDA se v prvních dvou letech po zahájení léčby mezi oběma skupinami významně nelišily. Od třetího do pátého roku však bylo zjištěno, že aHSCT překonává Lemtradu ve všech třech těchto aspektech.



V důsledku toho bylo pět let po zahájení léčby významně více pacientů, kterým byla podána aHSCT, bez aktivity MRI (69,6 % oproti 95,7 %), relapsů (54,5 % oproti 75,1 %) a zhoršení postižení (57,1 % oproti 90,9 %) než při léčbě přípravkem Lemtrada.

Skóre EDSS se ve skupině s transplantací kmenových buněk zlepšilo v prvních dvou letech a pokračovalo ve zlepšování i ve třetím až pátém roce, zatímco ve skupině s Lemtradou se postižení spíše stabilizovalo a poté začalo narůstat po druhém roce.

"Důležité je, že naše údaje naznačují, že HSCT nejenže zastavuje zhoršování postižení, ale může také zlepšit míry postižení," napsali vědci. "[Lemtrada] může zastavit progresi postižení v časné fázi vysoce aktivního RMS, ale postižení se začne hromadit v pozdějších stadiích."
Míra PIRA nízká, srovnatelná v obou skupinách

Míra progrese postižení nezávislá na recidivách, známá také jako PIRA, byla nízká a v obou skupinách srovnatelná.

Celkově se vědci domnívají, že transplantace kmenových buněk "by mohla nabídnout širší "léčebné okno" s příznivým účinkem na progresi onemocnění a zvrat invalidity u osob s aktivní i progresivní formou onemocnění a různým stupněm kumulované invalidity."

Přesto poznamenali, že vzhledem k rozdílům v národních politikách týkajících se používání aHSCT a její dostupnosti není v současné době jako léčba v časné fázi onemocnění proveditelná.

Nicméně tato zjištění jsou "důvodem pro další klinické studie HSCT zaměřené na stabilizaci a zvrácení progrese onemocnění u pacientů s těžkým postižením".

https://multiplesclerosisnewstoday.com/ ... ent-study/