Otevírá se studie pro progresivní RS - léčba tolbrutinibem

[vychodocech]

Progresivní pacienti s RS byli vyzváni k zařazení do studií fáze 3 s tolbrutinibem.


Otevírá se studie pro pacienty s progresivními formami roztroušené sklerózy (MS), kteří by se zúčastnili dvou klinických studií fáze 3 hodnotících bezpečnost a účinnost tolebrutinibu (SAR442168), perorálního inhibitoru BTK, který je zkoumán jako potenciální léčba.

strojový překlad:

Obě studie - HERCULES (NCT04411641) a PERSEUS (NCT04458051) - sponzoruje společnost Sanofi Genzyme, společnost, která vlastní obchodní práva tolebrutinibu. Pokusy získávají účastníky na několika místech v USA, Evropě a Kanadě. Studie mají v úmyslu přijmout přibližně 2 280 dospělých pacientů, včetně 990 (ve věku 18–55) s primární progresivní RS k zařazení do PERSEUS a 1 290 s nereagující sekundární progresivní MS (věk 18–60) do HERCULES.

Původně objevený Principia Biopharma, tolebrutinib je malý perorální selektivní inhibitor enzymu Bruton tyrosinkináza (BTK), který je důležitý pro aktivitu a přežití B-buněk produkujících protilátky. Tyto imunitní buňky jsou považovány za jeden z klíčových činitelů zánětu mozku a míchy u pacientů s RS. Očekává se, že tolebrutinib snížením aktivity BTK sníží aktivitu B-buněk a sníží zánět spojený s MS. Kromě těchto účinků na B-buňky se také předpokládá, že experimentální terapie inhibuje aktivitu mikroglií (imunitních buněk mozku), která je spojena s progresí MS.

HERCULES a PERSEUS jsou dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované studie určené k porovnání bezpečnosti a účinnosti tolebrutinibu s placebem, pokud jsou podávány jednou denně po dobu 24–48 měsíců (dva až čtyři roky).

Hlavním cílem obou studií je posoudit, zda tolebrutinib může být při oddálení progrese postižení pacientů lepší než placebo, měřeno pomocí rozšířené stupnice stavu postižení (EDSS). Mezi další cíle studie patří posouzení bezpečnosti terapie a jejích účinků na rychlost chůze pacientů, kognitivní funkce, kvalitu života a aktivitu nemoci.

Pacienti zařazení do obou studií budou muset navštívit své nejbližší pracoviště až 16krát. Podstoupí několik klinických vyšetření, včetně standardních krevních testů a vyšetření mozku MRI, a v průběhu studií vyplní několik dotazníků. Důležité je, že v těchto studiích budou vyžadovány osobní návštěvy, proto vyšetřovatelé a další zaměstnanci v každém místě přijmou veškerá nezbytná bezpečnostní opatření, aby snížili riziko expozice účastníků COVID-19.

https://multiplesclerosisnewstoday.com/ ... ebrutinib/

[vychodocech]

Zde je seznam nemocnic v ČR kde bude studie probíhat. Pacienti mají možnost se do studie přihlásit.


Fakultní nemocnice Hradec Králové, Neurologická klinika,Sokolská 581,Hradec Králové,500 05
Krajská zdravotní, a.s., Nemocnice Teplice, o.z.,MS centrum při neurologickém oddělení,Duchcovská 53,Teplice,415 29
Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně, Neurologická klinika,Pekařská 53,Brno,656 91
Nemocnice Jihlava p.o., Neurologické oddělení, Vrchlického 59,Jihlava,586 33



sledujte níže uvedený odkaz, některé údaje mohou být modifikovány:

https://www.sukl.cz/modules/evaluation/ ... p?id=50216

[schutzmeister@iex.cz]

Kritéria pro zařazení :

18 až 60 let včetně
Diagnóza nonrelapsující sekundární progresivní roztroušené sklerózy podle McDonaldových kritérií z roku 2017
Stupnice rozšířeného stavu postižení (EDSS) mezi 3,0 až 6,5 bodu včetně, při screeningu
Účastník musí mít zdokumentované důkazy o progresi postižení pozorované během 12 měsíců před screeningem
Absence klinických relapsů po dobu nejméně 24 měsíců

[Petr75]

Zajímavý, ale uvidíme. Cedulky na palcích jsem zatím nikde nenašel.
https://www.thisisms.com/forum/viewtopi ... TK#p260223