Společnost Novartis oznámila, že americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) schválil Mayzent® (siponimod) pro léčbu dospělých s relapsujícími formami roztroušené sklerózy (RRRS), sekundární progresivní roztroušené sklerózy (SPRS) s aktivním onemocněním recidivující remitentní roztroušené sklerózy (RRRS) a klinicky izolovaným msyndromem (CIS).
(Klinicky izolovaný syndrom (CIS) je definován jako první epizoda neurologických symptomů, která trvá nejméně 24 hodin a je způsobena zánětem nebo demyelinizací v centrálním nervovém systému)
Jedná se o první perorální léčivo pro léčbu sekundárně progresivní RS.
strojový překlad:
Mayzent® (siponimod) je první a jediná léčba specificky schválená pro pacienty s aktivní sekundární progresivní roztroušenou sklerózou (SPMS) v průběhu 15 let [1].
Až 80% pacientů s relaps-remitující RS (RRMS) se bude vyvíjet SPMS [2]; Mayzent řeší kritickou nenaplněnou potřebu pacientů s RRMS v přechodném období a těch s aktivním SPMS, kteří přecházeli
Schválení je založeno na studii fáze III EXPAND, největší kontrolované klinické studii pacientů s SPMS, což ukazuje, že Mayzent významně snížil riziko progrese onemocnění, včetně vlivu na tělesné postižení a pokles kognitivních funkcí [3].
Mayzent je schválen v celém spektru MS pro klinicky izolovaný syndrom (CIS), RRMS a aktivní SPMS, přičemž většina pacientů nevyžaduje první pozorování dávky.
Digitální tiskovou zprávu s multimediálním obsahem naleznete zde:
Basilej, 27. března 2019 - Společnost Novartis dnes oznámila, že americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) schválil Mayzent® (siponimod) pro léčbu dospělých s relapsujícími formami roztroušené sklerózy, včetně sekundární progresivní roztroušené sklerózy (SPMS) s aktivním onemocněním recidivující remitentní roztroušená skleróza (RRMS) a klinicky izolovaný syndrom (CIS) *. SPMS je oslabující forma roztroušené sklerózy (MS) charakterizovaná progresivní a nevratnou neurologickou poruchou [4]. Očekává se, že Mayzent bude k dispozici v USA přibližně za jeden týden **. Pacienti nevyžadují pozorování první dávky (FDO, monitorování srdce po zahájení), pokud nemají určité již existující srdeční podmínky.
„Jedním z nejdůležitějších cílů léčby RS je zpoždění progresivity zdravotního postižení a zachování kognice,“ řekl Paul Hudson, generální ředitel společnosti Novartis Pharmaceuticals. "S Mayzentem, SPMS pacienti s aktivním onemocněním budou mít přístup k první účinné perorální terapii zaměřené na progresi onemocnění, i když MS přechází do stadia, kdy zhoršení je méně závislé na obvyklé relapsové aktivitě. Mayzent je důkazem mise Novartis Jsme potěšeni, že náš trvalý závazek zastavit MS vedl k velmi očekávané léčbě těchto pacientů v nouzi.
Většina pacientů časem přechází z RRMS na SPMS [2]. Začátek léčby je tedy pro pacienty zásadní, aby pomohl zpomalit progresi postižení. Progresi postižení nejčastěji zahrnuje - ale není omezeno na - dopad na ambulaci, což by mohlo vést k tomu, že pacienti potřebují pomoc při chůzi nebo invalidní vozík, dysfunkci močového měchýře a pokles kognitivních funkcí [5].
"Jsme vděčni, že existuje nová léčebná možnost pro dospělé s aktivní sekundárně progresivní RS," řekl Bruce Bebo, PhD, výkonný viceprezident pro výzkum, US National MS Society. "Doufáme, že toto schválení podnítí konverzaci mezi pacienty a zdravotníky o progresi postižení po relapsu remitentní RS a jejím rané léčbě."
Schválení Mayzentu je založeno na průlomových údajích ze studie III. Fáze EXPAND, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii, srovnávající účinnost a bezpečnost přípravku Mayzent s placebem u lidí s SPMS. Pacienti zařazení do EXPAND byli reprezentativní pro typickou SPMS populaci: na počátku studie měli pacienti průměrný věk 48 let, žili s MS přibližně 16 let a více než 50% mělo medián Expanded Disability Status Scale (EDSS) skóre 6,0 a spoléhal na pomoc při chůzi [3]. Mayzent významně snížil riziko trojměsíční potvrdené progrese invalidity (CDP) (primární cílový ukazatel; 21% snížení oproti placebu, p = 0,013; 33% snížení oproti placebu u pacientů s aktivitou relapsu ve dvou letech před screeningem, p = 0,0100) ) [3]. Mayzent navíc významně oddálil riziko šestiměsíčního CDP (26% oproti placebu, p = 0,0058) a snížil roční míru relapsu (ARR) o 55% [3]. EXPAND dále vykazoval významné příznivé výsledky v dalších relevantních měřeních aktivity onemocnění MS, včetně kognitivních funkcí, aktivity onemocnění MRI a ztráty objemu mozku (smrštění mozku) [3].
Nejčastějšími nežádoucími účinky (incidence vyšší než 10%) byly bolesti hlavy, hypertenze a zvýšení transaminázy.
více v tiskové zprávě níže....
zdroj: Novartis
https://www.novartis.com/news/media-rel ... ve-disease