Společnost BrainStorm Cell Therapeutics plánuje zahájit fázi 2 klinické studie ve Spojených státech, aby zhodnotila bezpečnost a aktivitu svého kandidáta, NurOwn , u lidí s progresivní roztroušenou sklerózou (MS).
Společnost oznámila, že podala žádost o zhodnocení nového léku (IND) na americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Zvláštní studie fáze 3 přípravku NurOwn při léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) je na cestě, probíhá přihlašování.
"Máme v úmyslu rychle zahájit fázi 2 klinické studie přípravku NurOwn v progresivním RS, abychom řešili významnou neuspokojenou potřebu pacientů s RS," uvedl v tiskové zprávě Ralph Kern, výkonný ředitel a hlavní lékař Brainstorm .
NurOwn je autologní (vlastní) kmenová buněčná terapie, která přebírá vlastní mezenchymální kmenové buňky (MSC) pacienta , upravuje je a poté je pacientovi vrátí k podpoře mechanismů podporujících nervové buňky.
Tyto kmenové buňky jsou navrženy tak, aby produkovaly signalizační molekuly, které regulují aktivitu okolních buněk, a vylučují neurotrofické faktory (NTF), které podporují růst, přežití a diferenciaci nervových buněk. Tyto vlastnosti podporují očekávání, že MSC by mohly být potenciálními regulátory neurodegenerace, a zároveň chránit neurony před poškozením.
Předložení IND je "důležitým krokem k rozvoji NurOwn v progresivním RS", řekl Chaim Lebovits, prezident a generální ředitel společnosti BrainStorm, a "potvrzuje náš závazek přinést na trh inovativní buněčné terapie pro neurodegenerativní onemocnění".
Společnost, dodává Kern, již „prokázala bezpečnost a účinnost NurOwn v našem klinickém programu na amyotropické laterální sklerózou (ALS)“
Výsledky studie fáze 2 ( NCT02017912 ) ukázaly, že NurOwn může významně zpomalit funkční pokles ve srovnání s placebem u pacientů s časným stadiem ALS. Léčba také ukázala imunomodulační a neuroprotektivní účinky regulací malých molekul RNA v mozkomíšním moku.
Společnost BrainStorm v současné době hodnotí bezpečnost a účinnost přípravku NurOwn u přibližně 200 dospělých s ALS ve studii fáze 3 ( NCT03280056 ), která nyní přijímá vhodné pacienty na pracovištích v USA a Kanadě .
https://multiplesclerosisnewstoday.com/ ... nts-in-us/