Jak je to s HSCT na Northwestern University ?

Jak je to s HSCT na Northwestern University ?

Příspěvekod Franta » 22 říj 2019 02:16

Tak jsem se pokoušel najít jaký je osud pacientky Heather Burkeové o které jsme zde psali nebo vůbec jak je to s transplantací krvetvorných kmenových buněk na Northwestern University.
A našel jsem tento článek z 6.září 2019 (automatický překlad - s lehkými úpravami tam kde to nedávalo smysl):


Northwestern University klinika kmenových buněk se náhle uzavře
Centrum v Chicagu, které dlouhodobě provozuje program klinického hodnocení terapií kmenovými buňkami, přestalo najímat další pacienty, protože jeho šéf Richard Burt odchází na sabbatical ( = odpočinek od práce).

Průkopnický program klinických studií s kmenovými buňkami v USA se uzavírá , což je překvapivý krok k tomu, co se ukázalo jako úspěšné úsilí při testování transplantací krvetvorných kmenových buněk (HSCT) na autoimunitní a jiná onemocnění. Program imunoterapie a autoimunitních nemocí společnosti Northwestern Medicine, založený v nemocnici Northwestern Memorial Hospital v centru Chicaga, již nepřijme nové pacienty do klinických hodnocení, potvrdil tento týden (5. září) mluvčí společnosti Northwestern Memorial HealthCare.

Centrum se specializuje na provádění transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT), přičemž kmenové buňky jsou intravenózně podávány pacientovi, jehož kostní dřeň nebo imunitní systém jsou v důsledku onemocnění vadné. Kmenové buňky jsou získány z vlastní kostní dřeně nebo periferní krve pacienta nebo od jiné osoby. Pacienti se tam obvykle léčí v rámci klinických studií, které testují použití HSCT u autoimunitních onemocnění, jako je roztroušená skleróza (MS) a systémový lupus erythematodes, ale někdy také mimo studie v rámci programu schváleného FDA známého jako „rozšířený“ přístup, “říká Science.

Důvodem uzavření centra je to, že jeho vedoucí, Richard Burt, přijme výzkumný program proto, aby učil protokol HSCT, který vyvinul na jiných klinikách v USA, a napsal knihu, kterou požaduje společnost vydávající učebnice, říká The Scientist.

Někteří v terénu se ptají, proč program nemůže pokračovat bez něj. "Pokud je jeho program tak úspěšný, proč by se měl náhle zastavit když tam on není, je trochu bizarní," poznamenává Mark Freedman, neurolog, který řídí výzkumnou divizi zaměřenou na roztroušenou sklerózu v Ottawské nemocnici. Burt a Northwestern neřekli, proč by program bez něj nemohl pokračovat.

Zpráva o uzavření, které se poprvé objevilo na skupině Facebooku u pacientů s autoimunitními chorobami, kteří jsou léčeni HSCT, navazuje na slibné výsledky studie s roztroušenou sklerózou, kterou Burt a jeho kolegové v lednu uvedli. Studie - jedna z mála na světě, která zkoumala HSCT pro roztroušenou sklerózu - naznačila, že HSCT se ukázal jako účinnější léčba než konvenční léky u většiny pacientů, kteří utrpěli relapsy nemoci po první linii standardní léčby.

Začátkem tohoto měsíce herečka Selma Blair na Instagramu oznámila, že může „chodit mnohem lépe“ poté, co podstoupila léčbu HSCT na roztroušenou sklerózu na klinice, ale stále se zotavuje z chemoterapie, která se používá k vyčerpání imunitního systému těla před přijetím kmenové buňky.

Burtova práce v minulosti vyvolala určité obavy v důsledku dopisu, který obdržel v listopadu 2016 od US Food and Drug Administration (FDA), obsahující seznam porušení při provádění klinických studií na severozápadě, včetně neoznámení úmrtí pacientů a nepříznivé události, které pacienti pociťují na FDA včas.

Burt zdůrazňuje, že uzavření kliniky není spojeno s problémy uvedenými v dopise FDA. „V prosinci 2016 zaslala agentura FDA následný dopis, v němž uvedla, že naše odpověď byla uspokojivá a že neexistovaly žádné další kroky ani otázky. V žádné ze studií FDA nezjistil žádné úmrtí související s léčbou, “píše The Scientist v e-mailu.

Během nadcházejícího výzkumného programu plánuje spolupráci s univerzitami a klinikami po celé zemi, aby byl protokol HSCT, který vyvinul, dostupnější. "To je podle mého hodnocení." . . nejlepší způsob, jak pomoci světu a lidstvu a pomoci pacientům, aby to posunuli kupředu, aby se léčba rozšířila po celém světě, “říká.

Paul Knoepfler, biolog kmenových buněk na Kalifornské univerzitě v Davisu, vznesl otázky týkající se některých praktik na Burtově klinice na svém blogu, kde je známý tím, že zněl alarm na neprokázané ošetření kmenovými buňkami. "Někteří pacienti na internetu prohlásili, že jsou povinni zaplatit až 150 000 dolarů za účast v pokusu s kmenovými buňkami v severozápadní MS nebo v paralelním mimoškolním experimentálním podávání experimentálních kmenových buněk," napsal Knoepfler v roce 2017.

Přestože by žádost pacientů, aby finančně přispívala na náklady na klinické zkoušky, nebyla v rozporu s politikou FDA, někteří považují tuto praxi za „kontroverzní“, protože to může vylučovat pacienty, kteří si nemohou dovolit účastnit se, vysvětluje Knoepfler.

""Pojišťovna obvykle platí za léčbu, někdy platí pacient," říká Burt v e-mailu. Tato praxe byla rozhodnutím Národních zdravotních ústavů, kde před lety obdržel hlavní grant na vývoj HSCT pro autoimunitní onemocnění. „Grant stanovil, že za léčbu musí platit pacienti nebo jejich pojišťovny. . . . To je typické pro všechna univerzitní centra v Americe, která provedla HSCT pro autoimunitní onemocnění nebo rakovinu, “dodává.

Podle jedné zprávy Riverside-Brookfield Landmark, místní noviny Illinois, pojišťovací společnost nedávno odmítla krytí léčby HSCT na klinice - mimo klinickou studii - pacientovi s roztroušenou sklerózou, „protože se považuje za experimentální“. Rodinní členové si museli vzít druhou hypotéku na svůj domov aby měli peníze na financování léčby.

Někteří vědci v oboru zpochybnili metody HSCT, které Burt použil při pokusu s roztroušenou sklerózou. Jedním z aspektů studie, který překvapil zejména Freedmana, byl jeho výběr účastníků. Většina přihlášených se relapsovala poté, co podstoupili poměrně mírné ošetření první linie RS, jako jsou interferony. Freedman by tyto případy nepovažoval za dostatečně agresivní, aby zaručoval léčbu jako vysoce rizikovou jako transplantace kmenových buněk, kde během postupu mohou nastat fatální komplikace, vysvětluje. „Jedná se o agresivní léčbu, takže musí být doručena pacientům, u nichž se předpokládá, že mají agresivní onemocnění,“ vysvětluje Freedman, který spolu s kolegy provedl v roce 2016 pokus o použití HSCT při agresivní roztroušené skleróze.

Navíc dávka chemoterapie kterou Burt používá „je to, co bychom považovali za nedostatečné k úplnému zbavení těla buněk, které způsobují onemocnění. Jedná se o lehkou chemoterapii, “říká Freedman. Burt však považuje jeho léčbu za méně agresivní a potenciálně méně toxickou než léčba používaná v jiných centrech, píše v e-mailu. "Mnoho univerzit používá mé protokoly," dodává.

Zkoušky, které zkoumaly použití HSCT vedené Burtem pro Devicovu chorobu a systémový lupus erythematosus, skončily loni v prosinci, přibližně o rok dříve, než je předpokládané datum dokončení zveřejněné na ClinicalTrials.gov. Mluvčí společnosti Northwestern Memorial HealthCare nevysvětlil, zda je to kvůli uzavření programu.

Všichni nyní registrovaní pacienti budou pokračovat ve své léčbě v centru, vysvětluje Christopher King, ředitel pro vztahy s médii a komunikaci v Northwestern Memorial HealthCare, v prohlášení zaslaném The Scientist. "Severozápadní medicína je vděčná Dr. Burtovy průkopnické úspěchy v této oblasti a péče, kterou poskytoval svým pacientům. “

https://www.the-scientist.com/news-opin ... tly--66401
Uživatelský avatar
Franta
 
Příspěvky: 2400
Registrován: 14 úno 2013 09:47
Bydliště: Jižní čechy

Zpět na Northwestern University - Chicago - Dr.Burt

Kdo je online

Uživatelé procházející toto fórum: Žádní registrovaní uživatelé a 1 návštěvník