Přelom v transplantaci kostní dřeně.24 pacientů bez příznaků

[Franta]

Tým Otawských lékařů (z Kanady) připravuje publikování plné zprávy jejich průlomu lečby RSky která zatím eliminovala nemoc u těch kteří se léčili.

Experimentální studie začala před 13ti lety jako poslední šance pacientů, kteří se nezlepšovali standradní léčbou a kteří trpěli těžkými symptomy RSky.
Kousky výsledků byly publikovány "zde a támhle", řekl neurolog Dr. Mark Freedman, jeden z vedoucích programu této lečby v Otawské nemocnici, ale nikdy nebyly publikovány vcelku.

Žádný konkrétní datum nebyl určen pro toto zveřejnění, ale objevy týmu nejsou tajné. S tím, že se 24 účastníkům nemoc nevrátila tak se příběhy úspěchu pacientů objevily ve zpravodajských médiích v zemi.
Od dokončení původní studie bylo léčeno jiných 12 pacientů ukazujících na stejné výsledky.

Kompletní odstranění RSky a sledování zlepšení pacientů překvapilo Freedmana a Dr. Harold Atkins, experta na transplantaci kostní dřeně který začal tuto studii.

Jejich teorie byla: Zničit celý imunitní systém a restartovat ho transplantací pacientovo vlastní kostní dření a čekat na zotavení z RSky.

"Mysleli jsme, že by jsme mohli být schopni zachytit jeden ze signálů, který spouští nemoc a který by nás nasměroval na něco čeho se při léčbě chytnout." řekl Freedman. A vtipkoval že " ve skutečnosti chybovali protože se nemoc nevrátila zpět. Nikdo neočekával nulovou aktivitu nemoci po transplantaci. "

Pacienti od Vancouveru po Newfoundland, kteří se vzdali jakékoliv naděje, se stali součástí původní dvacet čtyřky, včetně lékařského studenta Alex Normandina z Montreálu co studoval třetím rokem.
Student aspirující na lékaře si všiml alarmujících symptomů nevolnosti a znecitlivění a problémů s rovnováhou a koordinací. Výzkumníci z Montreálského neurologického institutu potvrdili, že má obvzláště agresivní formu RSky.
Mnoho pacientů se nestane těžce invalidních protože nemoc postupuje pomalu. A v Normandinovo případu byla destrukce tak rychlá, že doktoři očekávali, že bude potřebovat vozík do několika měsíců.
Normandin se nicméně dozvěděl o špičkové léčbě vedené Freedmanem a Atkinsem. A stal se 19tým pacientem v experimentu a dostal svoji transplantaci v prosinci 2008.

Procedura byla pro něj rizikem. Jeden pacien zemřel v dřívější fázi zkoušky. Bylo to v roce 2001 nebo 2002, Freedman si vzpomínal a říkal že smrt byla způsobena pilulkovou formou léku Busulphan používanou na začátku experimentu, lék dvakrát útočil na játra, když vstoupil do těla a poté znovu když odcházel. Ale během roku tým objevil, že nová nitrožilní verze léku zásadně zlepšila pacientovu bezpečnost.

Freedman měl úkol se snažit pacienty děsit tím že jim říkal o rizicích.

"Moje úloha byla o tom s každým mluvit", řekl. "Že to je nejtěžší věc kterou budou muset v jejich životě udělat. Že je to tak trochu hazard, ale s fantastickým týmem který v Ottawě máme je to menší než hazard."

Všichni pacienti vykázali dramatické zlepšení a nikdo nehlásil relapsy, dle studie na Freedmanovu-Atkinsonovu léčbu týmem výzkumníků na RSku na Université de Montréal.
Magnetická rezonance neukázala žádné nové léze v mozku. "Žádná nová aktivita nemoci", dle nálezů publikovaných v posledním vydání Annals of Neurology.


Nomandin je nyní lékařem v privátní praxi na West Island a již nebere léky na tuto chorobu. Jeho únava a problémy s rovnováhou se denně zlepšují.

Ale navzdory dramatickým výsledkům nikdo z výzkumníků této studie tu proceduru nenazývá léčbou.

A to pro jednu věc, není známo zdali je léčba dobrá pro zastavení ostatních druhů RSky, vysvětluje Amit Bar-Or z Montreal Neurological Institute a McGill University a hlavní výzkumník této studie.

Také transplantace kmenových buněk kostní dřeně není k léčbě RSky schválená mimo klinické zkoušky, protože nemoc sama o sobě sice není smrtelná, ale procedura je fatální pro přibližně 5% pacientů.

Ale Freedman pochybuje o stupni riziku. Říká že 5% bylo z dat nasbíraných v devadesátých letech když se tým připravoval na experiment. A říká, že číslo od té doby spadlo na něco okolo jednoho procenta.


Possible breakthrough in multiple sclerosis bone-marrow transplant study (04/04/13)
http://www.ms-uk.org/index.cfm/MSnews