Co se můžeme dozvědět ze studií HSCT ?

[Franta]

Většina údajů o HSCT pochází z klinických studií. Minulý týden však byla zveřejněna nová studie, která se zabývá účinky HSCT v reálném zdravotnickém prostředí.

Dozvídáme se stále více o možných přínosech HSCT u RS a o tom, kdo je pravděpodobně pocítí. Většina důkazů pochází z klinických studií, které přísně kontrolují, kdo se jich účastní.

Minulý týden odborníci z Imperial College London, včetně neurologů i hematologů, informovali o podobných účincích, když lidé dostávali HSCT jako součást běžné péče o RS.

Co výzkumníci udělali?
Provedli tzv. observační studii. Na rozdíl od klinických studií zde nebyla srovnávací skupina lidí, kteří HSCT nepodstoupili. To znamená, že nemůžeme předpovědět, co by se stalo se zúčastněnými lidmi, kdyby léčbu nepodstoupili. Výzkumníci tedy nemohou vyvodit definitivní závěry o tom, jakou roli HSCT sehrála nebo jak se HSCT srovnává s jinými způsoby léčby.

Tým se zpětně podíval na údaje 120 lidí, kteří podstoupili HSCT ve dvou londýnských nemocnicích v letech 2012-2019. Údaje pocházejí z pravidelných návštěv lidí v nemocnici v období od šesti měsíců do čtyř let po HSCT. Zkoumali, zda se po HSCT změnil počet relapsů a nových lézí. A zda se postižení lidí zhoršilo, či nikoliv.

Kdo se zúčastnil?
O tom, kdo se může studie zúčastnit, rozhodovala nejprve skupina lékařů, která se shodla na tom, že HSCT je pro někoho vhodná. Později byla vypracována formální kritéria, aby se zajistilo, že budou zahrnuti i lidé se zánětlivě aktivní RS. Důvodem je současný názor, že HSCT je zaměřena na zánět. Stále však existovala větší flexibilita než v případě studií.

Téměř všichni (90 %) měli zánět na MRI. Na snímku MRI se tedy objevily nové aktivní léze. U 58 osob se jednalo o relabující RS, u 40 osob o sekundárně progresivní RS a u 22 osob o primárně progresivní RS.

Co ukázaly výsledky?
Relapsy a léze
V celé skupině byla míra relapsů a nových lézí na MRI v letech po HSCT výrazně nižší než v letech před ní.

Čtyři roky po HSCT bylo 87 % osob bez relapsů. Po HSCT se relapsy vyskytly pouze u osob s relabující RS, což dává smysl, protože i v této skupině byla míra relapsů před HSCT mnohem vyšší.

85 % pacientů bylo bez nových lézí na MRI. Nebyly zjištěny žádné rozdíly mezi relabující a progresivní RS.

Invalidita
V krátkodobém horizontu (jeden rok po HSCT) došlo u osob s relabující RS jako skupiny ke zlepšení postižení, ale u osob s progresivní RS došlo k mírnému zhoršení postižení.

U 65 % osob sledovaných po čtyřech letech nedošlo po HSCT ke zhoršení postižení. Míra postižení byla podobná u osob s progresivní a relabující RS.

Výzkumníci také zjistili, že se zhoršením postižení souvisí určité skutečnosti - vysoká hladina určitého proteinu v krvi nebo příznaky infekce virem Epsteina-Barrové po HSCT.

Bezpečnost
Téměř všichni (90 %) měli alespoň jednu časnou komplikaci, jako je horečka, průjem, silné zvracení nebo přijetí na jednotku intenzivní péče. A bohužel tři lidé zemřeli, což nám připomíná vážná rizika, která HSCT přináší. Dva z těchto lidí měli progresivní RS a jeden měl recidivující RS. Všichni tři měli skóre EDSS 6,5.

Výzkumníci tvrdí, že jejich pozorování podporují předchozí výzkum, který naznačoval, že řada faktorů může společně přispět k tomu, že je někdo vystaven většímu riziku HSCT. Patří mezi ně progresivní RS, pokročilejší postižení a život s některými dalšími zdravotními problémy.

Co to znamená pro lidi s RS?
Tato pozorování malé skupiny lidí v reálném zdravotnickém prostředí jsou podobná výsledkům klinických studií. Mnoho, ale ne všechny osoby sledované po dobu čtyř let zůstaly bez relapsů a/nebo nových lézí na MRI. A většina z nich zůstala bez zhoršení postižení.

Vzhledem k tomu, že se jednalo o observační studii, nemohou podle vědců jejich výsledky s jistotou říci, zda a jakým způsobem je HSCT prospěšná pro lidi s progresivní RS. Tvrdí však, že jejich pozorování podporují další výzkum zaměřený na zkoumání vlivu HSCT na aktivní progresivní RS.

Dalším krokem by mohlo být přímé srovnání HSCT s novými DMT schválenými pro progresivní RS (ocrelizumab a siponimod). Podobné studie již probíhají u relabující RS.

Profesoři Richard Nicholas a Paolo Muraro, kteří výzkum vedli, uvedli: "Zkoumání účinků HSCT mimo úzký rámec klinických studií může rozšířit obzor toho, kdo by z ní mohl mít prospěch. Tato nekontrolovaná studie vyvolává otázku - mohla by být HSCT bezpečnou a účinnou možností pro lidi žijící se zánětlivou progresivní RS?

"Naše pozorování posilují argumenty pro výzkum přímo srovnávající HSCT s DMT, které byly nedávno licencovány pro osoby s progresivní RS s prokázaným aktivním zánětlivým onemocněním - siponimod a ocrelizumab."