Transplantace autologních hematopoetických kmenových buněk pro agresivní roztroušenou sklerózu: Švédská zkušenost.
Transplantace autologních hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je realizovatelná možnost pro léčbu agresivní roztroušené sklerózy. Ještě nebyla provedena žádná srovnávací klinická zkouška a tak zkušenosti ze systématického a nepřetržitého monitorování léčených pacientů tvoří důležité informace o bezpečnosti a účinnosti. V této pozorovací studii popisujeme chrakteristiky a výsledky švédských pacientů léčených pomocí HSCT pro roztroušenou sklerózu.
Metody: Neurologové z většiny velkých nemocnic ve Švédsku vyplnili formulář s prospektivně nasbíranými daty. V součtu 52 pacientů a u 48 z nich včetně ohodnocení bezpečnosti a vedlejších účinků; 41 pacientů bylo sledováno nejméně 1 rok a tito pacienti byli dále analyzováni pro klinické a radiologické výsledky. A v této skupině mělo 34 pacientů (83%) relaps remitující roztroušenou sklerózu a průměrný čas jejich sledování byl 47 měsíců.
Výsledky: V pěti letech bylo bez relapsu 87%; 85% bylo bez události na magnetické rezonanci; bez zvětšení EDSS skóre invalidity bylo 77% a bez jakéhokoliv projevu nemoci - žádné MRI léze ani progrese invalidity bylo 68%. Přítomnost gadolinium-enhancing lézí........
Nebyla žádná úmrtnost. Většina vedlejších účinků byly reaktivace pásových oparů (15%) a nemoci štítné žlázy (8,4%)
Závěry: HSCT je velmi účinná léčba zánětlivě aktivní roztroušené sklerózy a může být provedena s vysokým stupněm bezpečnosti v centrech kde s tím mají zkušenosti.
Autologous haematopoietic stem cell transplantation for aggressive MS: the Swedish experience(28/04/14)
http://www.ms-uk.org/stemcells