Transplantace kmenových buněk je u SPMS účinnější než léky

[Franta]

Studie zjistila, že transplantace kmenových buněk účinněji zpomaluje zhoršování postižení u lidí s aktivní sekundární progresivní roztroušenou sklerózou (SPMS) než protizánětlivá léčba a terapie modifikující onemocnění (DMT).

U většího počtu příjemců transplantátu došlo také ke klinickému zlepšení, které přetrvávalo po třech a pěti letech. Po deseti letech se skóre invalidity u transplantovaných pacientů mírně zlepšilo ve srovnání s horším skóre u pacientů užívajících léky.

"Naše výsledky jsou povzbudivé, protože zatímco současná léčba sekundárně progresivní RS má skromný nebo malý přínos, naše studie zjistila, že transplantace kmenových buněk může nejen oddálit invaliditu na delší dobu než mnoho jiných léků na RS, ale může také přinést mírné zlepšení příznaků," uvedla v tiskové zprávě Americké neurologické akademie doktorka Matilde Inglese, autorka studie a profesorka neurologie na univerzitě v italském Janově.

Výsledky byly zveřejněny v časopise Neurology ve studii "Transplantace krvetvorných kmenových buněk u lidí s aktivní sekundárně progresivní roztroušenou sklerózou".


Transplantace kmenových buněk se stává terapeutickým přístupem k RS
U většiny pacientů s RS je nejprve diagnostikována relaps-remitentní RS (RRMS), která je charakterizována relapsy neboli zhoršením nových příznaků po dobu nejméně 24 hodin, po nichž následuje období remise, kdy se příznaky zmírní nebo zcela vymizí. Někteří pacienti s RRMS časem přejdou do SPMS, kdy se příznaky neustále zhoršují, s relapsy nebo bez nich.

Autologní transplantace krvetvorných kmenových buněk (aHSCT) je nový terapeutický přístup k RS, jehož cílem je obnovit imunitní systém do zdravého stavu bez imunitních buněk souvisejících s autoimunitou, které jsou hnacím motorem RS.

Tento postup zahrnuje odběr krvetvorných kmenových buněk, známých také jako krevní kmenové buňky, od pacienta předtím, než je jeho imunitní systém výrazně eliminován léky. Buňky jsou poté vráceny stejnému pacientovi - odtud název autologní - ve formě transplantace kmenových buněk, aby se imunitní systém znovu osídlil zdravými buňkami.

"Již dříve bylo zjištěno, že transplantace krvetvorných kmenových buněk oddálí invaliditu u lidí s relabující-remitující RS, ale méně se ví o tom, zda by taková transplantace mohla pomoci oddálit invaliditu v pokročilejším stadiu nemoci," uvedl Inglese.

Aby to Inglese a jeho kolegové na pracovištích v Itálii zjistili, porovnávali účinek aHSCT s protizánětlivými léky a DMT na zhoršení postižení u lidí s aktivní SPMS.

naše studie zjistila, že transplantace kmenových buněk může nejen oddálit invaliditu déle než mnoho jiných léků na RS, ale může také přinést mírné zlepšení příznaků

Vědci shromáždili údaje od italské skupiny pro studium transplantace kostní dřeně a italského registru RS. Do analýzy zahrnuli 79 osob s aktivní SPMS, které po stanovení diagnózy SPMS podstoupily transplantaci kmenových buněk, a 1 975 pacientů s SPMS, kteří byli léčeni léky, odpovídajícími věkem, pohlavím a mírou postižení pacientům po transplantaci.

Skupina léků dostávala buď protizánětlivou léčbu, jako je azathioprin, azathioprin a cyklofosfamid, nebo schválené DMT pro RS, včetně léků na bázi interferonu, glatiramer acetát (prodávaný mimo jiné jako Copaxone), mitoxantron, Gilenya (fingolimod), Tysabri (natalizumab), Aubagio (teriflunomid), Tecfidera (dimethyl fumarát) a Lemtrada (alemtuzumab).

Účastníci byli hodnoceni pomocí skóre na stupnici EDSS (Expanded Disability Status Scale) po dobu 10 let. Zhoršení postižení bylo definováno jako trvalé zvýšení skóre EDSS trvající nejméně šest měsíců.

U pacientů se SPMS, kteří podstoupili aHSCT, byla doba do prvního zhoršení invalidity dvakrát delší než u pacientů užívajících DMT, přičemž 62 % transplantovaných pacientů oproti 46 % ve skupině užívající léky bylo po pěti letech bez trvalého zhoršení invalidity, což je statisticky významný rozdíl.


Zlepšení postižení bylo zjištěno u více pacientů po transplantaci oproti skupině s léky
Pozoruhodné je, že u výrazně více pacientů ve skupině aHSCT došlo ke zlepšení postižení, tedy ke zmírnění příznaků, které přetrvávalo po dobu tří let - 34,7 % oproti 4,6 % ve skupině léků. Po pěti letech byl podíl pacientů po transplantaci, u nichž zlepšení přetrvávalo, stále vyšší (19 % oproti 4 %).

V průběhu 10 let se skóre EDSS po transplantaci kmenových buněk snižovalo o 0,013 bodu za rok (což znamená zlepšení) ve srovnání s nárůstem o 0,16 bodu za rok (zhoršení) u pacientů užívajících protizánětlivé léky a DMT.

"Použití AHSCT u osob s aktivní SPMS je spojeno se zpomalením progrese postižení a vyšší pravděpodobností zlepšení postižení ve srovnání se standardní imunoterapií," uzavřeli vědci.

"Naše studie ukazuje, že transplantace krvetvorných kmenových buněk byla spojena se zpomalením progrese postižení a vyšší pravděpodobností zlepšení postižení ve srovnání s jinými terapiemi," uvedl Inglese. "I když jsou tyto výsledky povzbudivé, nelze je použít u pacientů se sekundárně progresivní RS, kteří nemají známky zánětlivé aktivity onemocnění [relapsy]."

"K potvrzení našich zjištění je zapotřebí dalšího výzkumu na větších skupinách lidí," dodal Inglese.

https://n.neurology.org/content/early/2 ... 0000206750
https://multiplesclerosisnewstoday.com/ ... ons-study/