Ve fázi 2b již proběhlo plné přihlášení všech 190 sekundárně progresivních pacientů. Společnost Opexa Therapeutics z Texasu nyní čeká na výsledky hlavního experimentálního produktu společnosti, Tcelna, které jsou očekávány v druhé polovině roku 2016.
Tato léčba, která vzešla z technologie vyvinuté na Baylor College of Medicine (BCM) Technologies a která byla licencována a vyvinuta Opexou, ukázala účinnost u pacientů s SPRS a RRRS v předchozích zkouškách.
"Strávili jsme dobré desetiletí klinickými zkouškami léčením počátečních a pozdějších stádií roztroušené sklerózy," řekl Neil Warma, prezident a výkonný ředitel Opexa Therapeutics v exkluzivním rozhovoru pro "Multiple Sclerosis News Today".
"Snažíme se obnovit funkce imunitního systému léčbami šitými na míru k boji, proti příčině samotné nemoci."
Tcelna se zaměřuje na interakci mezi T-buňkami a zbytkem těla.
"Je to podobný koncept jako je očkování T-buněk, ale tyto "vakcíny" jsou šité na míru pacientům s roztroušenou sklerózou," vysvětlil Warma.
"U pacientů s roztroušenou sklerózou existuje malá populace na myelin reaktivních T-buněk (MRTC), které vstupují do CNS a útočí na nervová vlákna. Izolujeme a rozpoznáváme tyto patogenické T-buňky, oslabujeme je a dáváme je jednotlivcům zpět."
Nejprve je pacientovi odebrána vzorek krve a odeslán do zařízení Opexy Good Manufacturing Practices (GMP) v Houstonu.
Vědci pak identifikují ty konkrétní myelinové peptidové antigeny, které rozpoznávají myelinové reaktivní T-buňky.
Ze 109 peptidů které jsou Opexou testovány jsou běžně dominantní tři nebo čtyři peptidy a ty jsou představeny populaci expandujících T-buněk. Po několika dalších výrobních krocích k oslabení těchto reaktivních T-buněk, jsou tyto buňky odeslány do ordinace pacienta, který obdrží subkutální injekci s "T-buněčnou vakcínou."
"Tato injekce informuje tělo aby selektivně rozpoznalo a útočilo proti myelin reaktivním T-buňkám," řekl Warma.
"Říká imunitnímu systému, že by tyto oslabené buňky měly být považovány za cízí útočníky."
Ačkoliv injekce dodá sousto myelinových reaktivních buněk, tak jsou tyto buňky oslabené, co znamená, že nepředstavují riziko dalšího ničení myelinu. Místo toho tyto buňky odumřou a stávající imunitní systém pacienta bude dostatečně dlouho rozpoznávat tyto buňky jako škodlivé.
Tradiční léčby ničí celý imunitní systém a zacilují všechny T-buňky a jiné imunitní buňky k destrukci. T-celna zaciluje vybranou populaci myelin reaktivních T-buněk, což dává léčbě lepší profil vedlejších účinků a větší snášenlivost pacientů.
“Farma firmy se dívají na "osobní léčbu" odlišně,” říká Warma.
"Mají kandidáta na lék který je účinný u 10-20% pacientů a tak rozdělí tento trh pro tyto pacienty. V Opexe se díváme na všechny pacienty s roztroušenou sklerózou a hledáme osobní léčbu pro každého jedince."
Zosobnění léčby pokračuje po první dávce. Bylo zjištěno, že optimální dávkovací plán je 5 subkutálních injekcí každý rok podaných v prvních šesti měsících. V dalším roce je tento vzorek injekcí identický, ale pacienti obdrží různou formuli T-buněk.
"Každá naše příprava je šitá na míru tak aby se konkrétně hodila ke každému profilu jedince. Každý pacient obdrží specializovanou léčbu" řek Warma pro Multiple Sclerosis News Today.
"Myelinové peptidové antigeny se během času mění a jsou u každého jedince jiné. Ve druhém, třetím roce a dalších provádíme antigenový testovací proces protože víme, že se tyto myelinové peptidy během času mění. Doručujeme konkrétní T-buněčnou vakcínu každému jednotlivci, která je relevantní v daném čase."
‘Personalised’ treatment results due next year
(05/05/15)
http://www.ms-uk.org/tcelnahttp://www.opexatherapeutics.com/Home/default.aspx