První pacientka podstoupila novou alogenní léčbu CAR Tbuněk

[Franta]

Pacientka z Nebraska Medicine Jan Janisch-Hanzlik je první na světě, která podstoupila novou alogenní léčbu CAR T-buněk pro roztroušenou sklerózu.

Jan Janisch-Hanzlik měla podivné příznaky již několik let. Ale byl to pocit, který začal v prstech na nohou a postupně se šířil po pravé straně, co ji opravdu znepokojovalo. „Do konce týdne jsem podstoupila punkci páteře, magnetickou rezonanci mozku a páteře a byla mi diagnostikována roztroušená skleróza,“ řekla. „Myslela jsem si, že dostanu léky a do měsíce nebo dvou se vrátím ke svému normálnímu já.“

Ale pouhé tři měsíce poté se stav 49leté pacientky zhoršil natolik, že už nemohla řídit a musela se po několikanásobném pádu přestěhovat do nového domova.

Byla odeslána k Raně Zabad, MD, neuroložce a specialistce na roztroušenou sklerózu v Nebraska Medicine, která jí představila novou možnost: účast v první klinické studii svého druhu s využitím alogenní terapie CAR T-buněk. Tato terapie využívá T-buňky od zdravého dárce, které jsou geneticky modifikovány tak, aby cílily a ničily specifické imunitní buňky, které přispívají k autoimunitnímu útoku u roztroušené sklerózy. Jedná se o přístup, který dříve používali hematologové z Nebraska Medicine k léčbě rakoviny krve.

„Toto je zcela nový koncept v léčbě roztroušené sklerózy,“ řekl Dr. Zabad, který je také profesorem a ředitelem Programu pro roztroušenou sklerózu na UNMC. „Nikdy jsme nepoužívali alogenní terapii CAR T-buňkami k cílení na imunitní buňky zodpovědné za zánět a poškození centrálního nervového systému. Tato studie se zaměřuje na pečlivé a promyšlené posouvání hranic, abychom prozkoumali, co by mohlo být možné.“

Jan podstoupila terapii 9. června v onkologickém centru Fred & Pamela Buffett v Nebraska Medicine pod dohledem Matta Lunninga, DO, hematologa/onkologa specializujícího se na terapii CAR T-buňkami. Propuštěna byla 16. června a od té doby se vrátila na následnou péči.

„Roste naděje, že tato terapie dokáže víc než jen léčit pacienty s rakovinou krve, jako je leukémie a lymfom,“ řekla Dr. Lunningová, která je také profesorkou na oddělení onkologie a hematologie Univerzity v Severní Karolíně. „Před rokem jsme poskytli první alogenní léčbu CAR T-buňkami pacientce s lupénkou a zaznamenala vynikající výsledky. Doufáme, že Jan bude mít podobnou zkušenost.“

Jan říká, že je poctěna, že je součástí něčeho potenciálně transformativního. „Cítím se požehnaná, že si mě Dr. Zabadová pro tuto léčbu vybrala,“ řekla. „Nejsem nadšená jen za sebe, jsem nadšená za celou komunitu pacientů s RS, včetně lékařů a pacientů, protože nám to v dlouhodobém horizontu opravdu pomůže.“

Proces terapie CAR T-buňkami vyžadoval krátkou chemoterapii k přípravě Janova imunitního systému, po níž následovala infuze geneticky modifikovaných dárcovských T-buněk. Tyto modifikované buňky jsou navrženy tak, aby vyhledávaly a ničily specifické imunitní buňky, o nichž se předpokládá, že přispívají k roztroušené skleróze. Alogenní terapie nabízí snadno dostupný, „běžně dostupný“ produkt, protože buňky není nutné vyrábět na míru pro každého pacienta, jako je tomu u autologní léčby CAR T-buňkami, která využívá pacientovy vlastní buňky.

„Janina odvaha a optimismus byly neuvěřitelné,“ řekla Dr. Zabadová. „Chápe, že tato studie se netýká jen dnešní léčby, ale i toho, co by to mohlo znamenat pro tisíce dalších lidí žijících s roztroušenou sklerózou.“

Kromě průlomové klinické péče Jan říká, že osobní péče, které se jí v Nebraska Medicine dostalo, měla trvalý dopad. „Ani nedokážu popsat péči, která mi zde byla poskytnuta. Byla naprosto úžasná,“ řekla. „Sestřičky jsou tak vstřícné. Miluju, že mají asistenta pro mobilitu, který s vámi chodí po chodbách. A mám v doktora Zabada opravdu velkou důvěru.“

https://www.unmc.edu/newsroom/2025/08/0 ... s-therapy/