KaryopharmTherapeutics získala grant na vývoj SINE sloučenin

[Franta]

Společnost Karyopharm Therapeutics Inc. je zaměřena na objevování a vývoj nových prvotřídních léků zaměřených proti jaderným transportním cílům pro léčbu rakoviny a jiných významných chorob.
Tato společnost dnes oznámila že byla odměněna grantem od Národní RS společnosti v USA přes svou přidruženou společnost Fast Forward k podpoře výzkumu možných SINE sloučenin na zánětlivých modelech nemoci, včetně roztroušené sklerózy. Hledání způsobů k obnově a ochranně poničeného nervového systému je klíčová priorita výzkumné kampaně NOW Národní RS společnosti pro ultimativní vymýcení eresky.

Jsme velmi potěšeni z pokračující spolupráce s Národní RS společností a Mount Sinai s Dr. Patrizia Casaccia, kteří se sami rozhodli pro pokročilý výzkum roztroušené sklerózy a jiných důležitých nemocí," řekl zakladatel společnosti Karyopharm, šéf vědců a ředitel, Sharon Shacham, Ph.D., M.B.A.
"Věříme, že SINE sloučeniny mohou nabídnout významné léčebné přínosy v celé řadě indikací a těšíme se na prozkoumávání možných aplikací SINE sloučenin v zánětlivých nemocech, včetně roztroušené sklerózy."

SINE sloučeniny zabraňují Exportinu-1 (XPO1 nebo CRM1), který zprostředkovává export 220 různých savčích nákladních bílkovin. U eresky toxické faktory akumulované v mozku a míše mohou útočit a nebo ničit myelinové zapouzdření axonů neuronů což způsobuje, že elektrické signály k jiným nervovým buňkám, svalům a buňkám přes celé tělo jsou pomalé a tak to vede k neurodegenerativním symptomům. Předklinická data naznačují, že SINE sloučeniny mohou redukovat záněty a chránit proti těmto toxickým faktorům v neuronech, což by možná mohlo snížit trvání a progresi roztroušené sklerózy.

Doktorka Patrizia Casaccia, M.D., Ph.D., profesorka z oddělení Neurověd, Genetiky a Genomiky na Icahn School of Medicine at Mount Sinai je akademická vedoucí této studie. Její laboratoř poprvé objevila jaderný export jako možný důležitý mechanismus pro neurodegeneraci a provedla počáteční experimenty používající myší modely. Její experimenty naznačují, že orální podávání SINE sloučenin myším s probíhající invaliditou ocásku a končetin může zlepšit jejich schopnost chůze. Doktorka Casaccia bude pokračovat v tomto výzkumu ve spojení s Karyopharm aby dále prozkomala mechanismus působení a bezpečnostní profil SINE sloučenin na zánětlivých modelech a shromáždila data k možnému výběru SINE sloučeniny jako kandidáta na klinické zkoušky v počátečním stádiu na lidských pacientech s roztroušenou sklerózou.

Karyopharm Therapeutics Inc. (KPTI) je farmaceutická společnost zaměřená na objevování a vývoj nových léků prvních ve své třídě nasměrovaných proti cílům nukleárního transportu po léčbu rakoviny a jiných důležitých nemocí. SINE sloučeniny Karyopharmy fungují tak že, zabraňují XP01, což zabraňuje exportu různých bílkovin z jader buněk. SINE sloučeniny již ukázaly biologickou aktivitu na modelech rakoviny, autoimunitní nemoci, různých virů a při léčbě poranění. Karyopharma byla založena Dr. Sharon Shacham a nachází se v Massachusetts, USA.

http://finance.yahoo.com/news/karyophar ... 00761.html