Genová léčba brání a nebo léčí RS na zvířecím modelu

Objevy, studie, zjištění, novinky ze základního výzkumu. Pokud tyto objevy povedou k vyvinutí léku, tak ještě musí proběhnout několikaleté klinické studie. Viz níže. Jedině pokud by se jednalo o jednoduchý, či stávající lék, tak pak by se nemuselo čekat tak dlouho.
Dalo by se tedy říci, že téměř všechny zprávy v tomto fóru od založení tohoto fóra jsou novinky, které mohou vést k nějaké léčbě.

Genová léčba brání a nebo léčí RS na zvířecím modelu

Příspěvekod Franta » 27 říj 2018 22:04

Roztroušená skleróza může být potlačena nebo vyléčena na myších modelech s použitím nové metody genové terapie k potlačení imunitní odpovědi, která vyvolává onemocnění, zjistili výzkumníci z University of Florida.

Kombinací přenosu genu mozku a proteinu s lékem používaným u příjemců transplantovaných orgánů vědci v podstatě vyléčili myši z roztroušené sklerózy, což vedlo k téměř úplné remisi onemocnění. Jejich nálezy, o kterých výzkumníci řekli, že mají významný potenciál pro léčbu roztroušené sklerózy a dalších autoimunitních poruch, byly zveřejněny 21. září v časopise Molecular Therapy .

Výzkumníci použili neškodný virus, známý jako adeno-asociovaný virus nebo AAV, aby poskytli gen, který kóduje jeden ze společných imunitních cílů, proteinu myelinového pláště nazývaného myelin oligodendrocyte glycoprotein nebo MOG, do jater modelů myší. Protein vede k tvorbě takzvaných regulačních T-lymfocytů, které potlačují "poblázněné" buňky imunitního systému, které jsou odpovědné za napadení ochranné vrstvy nervových buněk, která definuje roztroušenou sklerózu. Účinnost tohoto přístupu je založena na cílení genové terapie na játra, což podporuje imunitní toleranci.

"Při použití klinicky testované platformy genové terapie jsme schopni indukovat velmi specifické regulační T buňky, které se zaměřují na samovolně reagující buňky, zodpovědné za roztroušenou sklerózou," řekl Brad E. Hoffman, Ph.D., docent na oddělení pediatrie a neurovědy na Lékařské fakultě University of Florida.

Bylo zjištěno, že protein indukovaný genovou terapií, MOG, bylo účinný při prevenci a zvrácení roztroušené sklerózy, a výsledky byly ověřeny prostřednictvím několika nezávislých experimentů. Celková terapie byla testována ve skupinách po pěti až deseti myších a výsledky byly opakovaně opakovány.

Hoffman řekl, že je také povzbuzován trvanlivostí léčby. Po sedmi měsících modely myší, které byly léčeny genovou terapií, vykazovaly žádné známky onemocnění, ve srovnání s kontrolní skupinou, která měla po 14 dnech neurologické problémy.

Když byla genová terapie kombinována s imunoterapií s použitím rapamycinu - léku používaného k pokrytí srdečních stentů a předcházení odmítnutí transplantovaného orgánu - jeho účinnost byla dále zlepšena, zjistily výzkumníci. Lék byl vybrán, protože umožňuje užitečným regulačním T-buňkám proliferovat při blokování nežádoucích efektorových T-buněk, řekl Hoffman.

Mezi dvěma skupinami, kterým byl podáván rapamycin a genová terapie, se 71 procent a 80 procent dostalo do téměř úplné remise po paralýze zadních končetin nebo téměř čtyřnásobně. To, co Hoffman řekl, ukazuje, jak účinná a účinná kombinace může být při zastavení rychlého postupu paralýzy.

Zatímco vědci zjistili, že genová terapie stimuluje regulační T buňky v játrech, Hoffman řekl, že o podrobných mechanikách, jak tento proces funguje, je známo jen málo.

Předtím, než bude léčba testována u lidí během klinické studie, bude zapotřebí další výzkum zahrnující další předklinické modely, řekl Hoffman.

Nicméně Hoffman řekl, že je nesmírně optimistický, že jeho genová imunoterapie by mohla být někdy účinnou léčbou u lidí trpících roztroušenou sklerózou a jinými autoimunitními chorobami.

"Pokud naše imunoterapie genem může poskytnout dlouhodobou remisi onemocnění, pacienti budou mít dlouhodobé zlepšení s vyšší kvalitou života a to je velmi slibný výsledek," uvedl.


https://www.sciencedaily.com/releases/2 ... 161240.htm
Uživatelský avatar
Franta
 
Příspěvky: 2414
Registrován: 14 úno 2013 09:47
Bydliště: Jižní čechy

Zpět na Základní výzkum roztroušené sklerózy - objevy, studie

Kdo je online

Uživatelé procházející toto fórum: Žádní registrovaní uživatelé a 2 návštevníků