Nová genová imunoléčba může bránit nebo dokonce zvrátit RS

Objevy, studie, zjištění, novinky ze základního výzkumu. Pokud tyto objevy povedou k vyvinutí léku, tak ještě musí proběhnout několikaleté klinické studie. Viz níže. Jedině pokud by se jednalo o jednoduchý, či stávající lék, tak pak by se nemuselo čekat tak dlouho.
Dalo by se tedy říci, že téměř všechny zprávy v tomto fóru od založení tohoto fóra jsou novinky, které mohou vést k nějaké léčbě.

Nová genová imunoléčba může bránit nebo dokonce zvrátit RS

Příspěvekod Franta » 26 zář 2017 04:15

...
...
Brad Hoffman (autor studie z University of Florida) a tým vysvětlují, že tento imunologicky zprostředkovaný proces, kdy imunitní systém napadá myelin, zahrnuje aktivaci imunitních buněk známých jako auto-reaktivní efektorové T buňky. Tyto buňky napadají proteiny v myelinu, včetně glykoproteinu myelin oligodendrocyte (MOG).
Vědci poznamenávají, že regulační T buňky normálně omezují škodlivou aktivitu samovolně působících efektorových T lymfocytů, což se však nestává u lidí s RS.
Předchozí studie ukázaly, že zavedení regulačních T buněk může pomoci zabránit poškození myelinu způsobenému autoreaktivními efektorovými T buňkami, stejně jako některé neurologické symptomy RS. Nicméně Hoffman a kolegové poznamenávají, že účinky jsou krátkodobé.

S ohledem na tuto skutečnost se výzkumníci snažili vyvinout strategii genové imunoterapie, která by mohla dlouhodobě chránit myelin.
Jejich přístup zahrnuje použití adeno-asociovaného viru (AAV) pro dodávání genu, který kóduje myelinový protein MOG do jater. To vyvolává aktivitu regulačních T-lymfocytů specifických pro MOG, která potlačuje destruktivní aktivitu samovolně působících efektorových T lymfocytů.
"Tradiční AAV genová terapie byla zaměřena na dodávání transgenu, který produkuje terapeutický protein," říká Hoffman. "Zde používáme platformu, která má vyvolat specifické regulační buňky, aby obnovila imunitní toleranci a zvrátila autoimunitní onemocnění."

Technika zvrátila klinické příznaky roztroušené sklerózy
Při testování techniky genové terapie u myších modelů s vysokým rizikem MS, vědci zjistili, že zabránila hlodavcům vyvíjet klinické příznaky onemocnění v průběhu 7 měsíců.
Dále zjistili, že jejich přístup k genové terapii změnil řadu příznaků u myší, u kterých se již vyvinula MS, včetně neurologických deficitů a paralýzy zadních nohou.
Vědci poznamenávají, že jejich strategie imunoterapie nebyla schopna zvrátit pozdější stadium MS u myších modelů. Ale když byl kombinován s krátkou dávkou imunosupresivního léku rapamycinu, technika vedla k úplné remise u téměř všech myší s pozdním stádiem onemocnění.
Konkrétně tento kombinační přístup obrátil těžkou paralýzu u hlodavců a zabránil jakýmkoliv MS symptomům u myší přibližně 100 dnů.
Hoffman a jeho kolegové byli příjemně překvapeni jejich zjištěními.
"Vedoucím k projektu," vysvětlil Hoffman dnes Medical News , "strávil jsem téměř deset let studiem mechanismu imunitní tolerance indukované genovou terapií. Proto jsem si byl jistý, že genová imunoterapie bude účinná zejména pro prevenci onemocnění . "
"Ovšem," pokračoval, "můj tým a já jsme byli překvapeni a ohromeni tím, jak efektivní bylo při zvrácení již existující choroby a obnovení mobility u myší, které byly v podstatě paralyzovány."

Možná terapie pro lidi?
Je samozřejmé, že bezpečnost a účinnost techniky genové imunoterapie je třeba vyhodnotit v lidských studiích a existuje řada významných omezení, které je třeba překonat.

"Přestože byla genová imunoterapie velmi účinná u myší," řekl Hoffman, "je důležité si uvědomit, že myší model MS je méně komplexní než lidská nemoc."

Při diskusi o dalších krocích Hoffman řekl MNT : "[...] RS není způsobena imunitní odpovědí nebo nedostatečnou imunitní tolerancí vůči jedinému proteinu. Proto začleňujeme do genové terapie další proteinové sekvence založené na myelinu aby se rozšířila tolerance vyvolávající schopnost léčby. "

Navzdory možným překážkám vědci věří, že jejich zjištění připraví cestu pro účinnou strategii prevence a záměny RS u lidí.

" Platforma virové genové terapie, na níž je založena naše metoda, byla úspěšně využita na klinice pro jiné nemoci. Jsme tedy velmi optimističtí, že tato metoda může být přijata pro lidské použití u pacientů s MS v časné fázi."
Brad Hoffman
Také nám řekl, že je pravděpodobné, že bude nejméně pět let předtím, než bude jejich genová imunoterapie zpřístupněna pacientům s RS.

"Přestože je platforma genové terapie zaměřená na játra klinicky používána k léčbě jiných nemocí, je tato konkrétní aplikace složitá a může vyžadovat další testování," uvedl.

https://www.medicalnewstoday.com/articles/319469.php
Uživatelský avatar
Franta
 
Příspěvky: 2407
Registrován: 14 úno 2013 09:47
Bydliště: Jižní čechy

Zpět na Základní výzkum roztroušené sklerózy - objevy, studie

Kdo je online

Uživatelé procházející toto fórum: Žádní registrovaní uživatelé a 8 návštevníků

cron