V USA schválen lék BRIUMVI™ (ublituximab-xiiy)

[Franta]

BRIUMVI je první a jediná monoklonální protilátka anti-CD20 schválená pro pacienty s relabujícími formami roztroušené sklerózy, kterou lze podávat v jednohodinové infuzi dvakrát ročně po úvodní dávce.

Komerční uvedení na trh v USA se očekává v 1. čtvrtletí 2023.

NEW YORK, 28. prosince 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Společnost TG Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TGTX) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek BRIUMVI™ (ublituximab-xiiy) k léčbě relabujících forem roztroušené sklerózy (RMS), zahrnující klinicky izolovaný syndrom, relabující-remitentní onemocnění a aktivní sekundárně progresivní onemocnění, u dospělých.

Schválení pro tuto indikaci bylo uděleno na základě údajů ze studií fáze 3 ULTIMATE I a II, které prokázaly superioritu nad teriflunomidem ve významném snížení anualizované míry relapsů (ARR, primární koncový ukazatel), počtu lézí T1 s Gd enhancementem a počtu nových nebo zvětšujících se lézí T2. Výsledky studií ULTIMATE I a II byly nedávno zveřejněny v srpnu 2022 v časopise The New England Journal of Medicine.

BRIUMVI je první a jediná monoklonální protilátka anti-CD20 schválená pro pacienty s RMS, kterou lze podávat v jednohodinové infuzi po úvodní dávce. Schéma podávání přípravku BRIUMVI se skládá z infuze 150 mg podané první den za čtyři hodiny, infuze 450 mg podané 15. den za jednu hodinu a následně z infuzí 450 mg podávaných každých 24 týdnů za jednu hodinu.

Michael S. Weiss, předseda představenstva a generální ředitel společnosti, prohlásil: "Dnešní schválení FDA znamená vzrušující den pro všechny, kterých se RS dotýká, a pro všechny, kteří pracovali na vývoji přípravku BRIUMVI. Věříme v důležitost alternativ léčby pro pacienty a jsme přesvědčeni, že profil přípravku BRIUMVI nabízí jedinečné vlastnosti jak pro pacienty, tak pro lékaře. Vybudovali jsme silný obchodní tým s hlubokými znalostmi prostředí RS a těšíme se na uvedení na trh v prvním čtvrtletí roku 2023." Pan Weiss pokračoval: "Chceme poděkovat pacientům a jejich rodinám, klinickým výzkumníkům a jejich týmům a našim poradcům za jejich podporu a účast v našich studiích a za to, že nám pomohli dostat se až sem. Jsme i nadále odhodláni věnovat se pacientům, kterým sloužíme, a zajistit bezproblémový přístup k přípravku BRIUMVI po jeho uvedení na trh."

Doktor Lawrence Steinman, Zimmermannův profesor neurologie a neurologických věd a pediatrie na Stanfordově univerzitě, prohlásil: "V posledních několika letech jsme byli svědky dramatického posunu v léčbě RS směrem k používání B-buněčné terapie, která se ukázala jako vysoce účinná při snižování počtu relapsů u pacientů. Výsledky studií ULTIMATE I a II hodnotících ublituximab, novou cílenou anti-CD20 látku určenou k účinné depleci B-buněk, které podpořily toto schválení, představují důležitý milník v historii výzkumu RS, neboť se jedná o první studii fáze 3 monoklonální protilátky anti-CD20 u pacientů s relabující RS, která přinesla roční míru relapsů nižší než 0,10, což znamená méně než 1 relaps za 10 let. Toto schválení je skvělou zprávou pro pacienty žijící s RS a poskytuje atraktivní alternativu léčby, kterou lze podávat v jednohodinové infuzi dvakrát ročně po úvodní dávce, což je podle mého názoru pro pacienty další výhodou."

"Jsme rádi, že máme schválenou novou léčbu pro lidi s relabujícími formami roztroušené sklerózy. RS je nepředvídatelné onemocnění centrálního nervového systému, které každého člověka postihuje jinak. Protože víme, že včasná léčba může minimalizovat progresi onemocnění, je pro lidi s RS nesmírně důležité, aby měli na výběr z několika možností léčby a mohli si vybrat tu, která jim bude nejlépe vyhovovat," uvedla Bari Talente, výkonná viceprezidentka pro prosazování zájmů a přístup ke zdravotní péči v Národní společnosti pro RS.

June Halper, MSN, APN-C, MSCN, FAAN, výkonná ředitelka Konsorcia center pro roztroušenou sklerózu, uvedla: "Schválení přípravku BRIUMVI je skvělá zpráva. RS je nejčastěji diagnostikována v nejlepším období života, kdy člověk právě začíná svou kariéru nebo zakládá rodinu. Dostupnost anti-CD20 zahájila novou éru vysoce účinné léčby roztroušené sklerózy. Přidání přípravku BRIUMVI doplnilo naději pacientů, rodin a odborné komunity zabývající se RS. Jako multidisciplinární organizace zaměřená na potřeby nemocných s RS oceňujeme rozšiřující se nabídku léčebných možností. Gratulujeme společnosti TG Therapeutics od CMSC a našeho vedení."


O STUDIÍCH FÁZE 3 ULTIMATE I A II
ULTIMATE I a II jsou dvě randomizované, dvojitě zaslepené, dvojitě testované, paralelní, aktivním komparátorem kontrolované klinické studie identického designu u pacientů s RMS léčených po dobu 96 týdnů. Pacienti byli randomizováni k léčbě buď přípravkem BRIUMVI, podávaným formou intravenózní infuze 150 mg podávané během čtyř hodin, 450 mg dva týdny po první infuzi podávané během jedné hodiny a 450 mg každých 24 týdnů podávané během jedné hodiny, s perorálním placebem podávaným denně, nebo teriflunomidem, aktivním komparátorem, podávaným perorálně v dávce 14 mg denně s intravenózním placebem podávaným podle stejného schématu jako přípravek BRIUMVI. Do obou studií byli zařazeni pacienti, u nichž došlo k nejméně jednomu relapsu v předchozím roce, ke dvěma relapsům v předchozích dvou letech nebo u nichž byla v předchozím roce přítomna T1 gadolinium (Gd) enhancující léze. Pacienti také museli mít na začátku léčby skóre na stupnici EDSS (Expanded Disability Status Scale) v rozmezí 0 až 5,5 bodu. Do studií ULTIMATE I a II bylo zařazeno celkem 1 094 pacientů s RMS v 10 zemích. Tyto studie vedl doktor Lawrence Steinman, Zimmermannův profesor neurologie a neurologických věd a pediatrie na Stanfordově univerzitě. Další informace o těchto klinických studiích naleznete na adrese http://www.clinicaltrials.gov (NCT03277261; NCT03277248).

ÚDAJE O ÚČINNOSTI A BEZPEČNOSTI U RELABUJÍCÍCH FOREM ROZTROUŠENÉ SKLERÓZY
Účinnost a bezpečnost přípravku BRIUMVI byla hodnocena ve studiích fáze 3 ULTIMATE I a II.

Následující tabulka shrnuje klíčové klinické a MRI koncové body u pacientů s RMS ze studií fáze 3 ULTIMATE I a II:

četnost relapsů:
Studie ULTIMATE1 / ULTIMATE2
BRIUMVI 0,076 / 0,091 relapsů za rok
Teruflunomide 0,188 / 0,178

Část pacientů s potvrzenou invaliditou
BRIUMVI 5,2%
Teruflunomide 5,9%
Snížení rizika invalidity oproti teriflunomide o 16%

https://ir.tgtherapeutics.com/news-rele ... blituximab